本態性血小板血症 (ET)

主な目的は血栓症および出血合併症の予防である。

①低リスク（60歳未満かつ血栓症の既往なし等）:原則として経過観察、または『低用量アスピリン（抗血小板薬）』の投与で血栓を予防する。

②高リスク（60歳以上または血栓症の既往あり等）:低用量アスピリンに加え、『細胞減少療法（ヒドロキシカルバミド、またはアナグレリド）』を行って血小板数をコントロールする。※極端な血小板増多（後天性vWF症候群合併）がある場合、アスピリンは出血を助長するため慎重投与または禁忌となる。

JAK2 V617F変異（約半数）、CALR変異、MPL変異などの遺伝子異常により、エリスロポエチンやトロンボポエチンなどの刺激なしに細胞が自律的に増殖する。主に巨核球系が過形成となり、機能的にも異常な血小板が大量に産生される。

「血小板が多い」からといってすぐにETと診断してはならない。鉄欠乏性貧血や感染症、摘脾後などによる『二次性（反応性）の血小板増加』を除外することが超重要。

ETでは、血小板が多すぎて血管が詰まる『血栓症（脳梗塞、心筋梗塞など）』が予後を決定する。しかし同時に、異常な血小板が正しく働かなかったり、フォンヴィレブランド因子（vWF）が吸着・消費されて減ったり（後天性von Willebrand症候群）することで『出血傾向』もきたしうるのが引っかけポイント。

「ETは『血小板が勝手に増えまくる』MPNの仲間！JAK2などの変異が原因。血小板だらけで血がドロドロになるから『血栓（詰まる）』が怖いけど、不良品の血小板だったり材料を使い果たしたりして逆に『出血（血が止まらない）』することもある。高齢者や血栓歴のあるハイリスクの人にはアスピリンとハイドレア（細胞を減らす薬）を飲ませる！」