ペニシリン結合タンパク質へ結合し、細菌細胞壁のペプチドグリカン架橋形成を阻害する。増殖中の細菌を溶菌させる時間依存性殺菌薬である。天然ペニシリンより一部のGram陰性菌へ抗菌域が広いが、βラクタマーゼによって分解される。βラクタマーゼ阻害薬との配合により、産生菌への活性を補える。

肺炎球菌やA群溶血性レンサ球菌による呼吸器感染症、中耳炎、副鼻腔炎、歯性感染症などに用いられる。Helicobacter pylori除菌では酸分泌抑制薬および他の抗菌薬と併用する。感受性菌による尿路感染症や早期梅毒に使用される場合もあるが、感染部位、重症度、耐性状況に応じて選択する。

下痢、悪心、腹痛、発疹、蕁麻疹がみられ、重篤例ではアナフィラキシー、重症薬疹、偽膜性大腸炎を起こす。伝染性単核球症患者では薬剤アレルギーとは異なる機序の発疹が高頻度に出現する。長期投与では肝機能障害、血球減少、菌交代症にも注意する。

ワルファリン併用時は腸内細菌叢変化などにより抗凝固作用が増強する可能性がある。メトトレキサートの腎排泄を低下させ、毒性を増強することがある。アロプリノール併用時には皮疹の頻度が増える可能性がある。