中枢神経系のドパミンD2受容体を強力に競合的遮断することで、中脳辺縁系の過剰なドパミン神経活動を抑制し、幻覚、妄想、興奮などの統合失調症の陽性症状を改善する。黒質線条体系でのD2遮断は錐体外路症状(EPS)を、漏斗下垂体系では高プロラクチン血症を引き起こす。さらに延髄化学受容器引金帯(CTZ)のD2受容体を遮断するため強い制吐作用を示す。抗コリン作用・抗ヒスタミン作用・α1遮断作用は比較的弱く、鎮静や口渇はフェノチアジン系より少ない。

統合失調症、急性精神病状態、躁病、精神運動興奮、攻撃性・易刺激性を伴う精神症状、せん妄に伴う強い興奮や幻覚(非薬物療法・原因治療で改善しない場合)、チック症(Tourette症候群)、難治性吃逆(しゃっくり)、悪心・嘔吐の治療などに用いられる。注射剤は救急外来や精神科救急で急速な鎮静が必要な場面でも使用される。

代表的な副作用は錐体外路症状(急性ジストニア、アカシジア、薬剤性Parkinson症候群、遅発性ジスキネジー)である。重篤な副作用として悪性症候群(高熱、筋強剛、意識障害、自律神経症状、CK上昇)があり、早期発見が重要である。漏斗下垂体系への作用により高プロラクチン血症、乳汁漏出、無月経、女性化乳房、性機能障害を生じることがある。その他、QT延長、torsades de pointes、突然死、鎮静、起立性低血圧、便秘、口渇、体重増加などにも注意する。

QT延長作用を有する抗不整脈薬(アミオダロンなど)、マクロライド系抗菌薬、フルオロキノロン系抗菌薬、一部の抗うつ薬との併用では致死性不整脈リスクが増加する。利尿薬などによる低カリウム血症もQT延長を助長する。ベンゾジアゼピン系薬、オピオイド、アルコールなど中枢神経抑制薬との併用では鎮静や呼吸抑制が増強する。レボドパやドパミン作動薬とは薬理学的に拮抗し、Parkinson病症状を悪化させる。CYP3A4・CYP2D6阻害薬は血中濃度を上昇させる可能性がある。