GABAA受容体に作用し、GABAによるCl−チャネルの開口時間を延長する。高用量ではGABAが存在しなくてもチャネルを開口させ得るため、ベンゾジアゼピン系薬より中枢抑制と呼吸抑制が強い。グルタミン酸AMPA受容体を介する興奮性伝達も抑制する。長時間作用型で、肝薬物代謝酵素を強く誘導し、自身および多くの併用薬の代謝を促進する。

強直間代発作、焦点発作などのてんかん発作に用いられる。新生児けいれんでは長年使用されてきた代表的治療薬である。鎮静や不眠症にも適応を持つ製剤があるが、依存性、呼吸抑制、過量時の危険性から睡眠薬として使用される機会は少ない。長い半減期を持つため、必要に応じて血中濃度を測定しながら調整する。

眠気、注意力低下、運動失調、認知機能低下、抑うつがみられる。小児では多動や易刺激性など逆説的興奮を起こすことがある。高用量では呼吸抑制、血圧低下、昏睡を生じる。長期使用では耐性、身体依存、骨粗鬆症、骨軟化症、葉酸欠乏、皮疹が問題となる。急な中止では重篤な離脱けいれんやせん妄を起こす。

CYP3A4、CYP2C9、UGTなどを誘導し、ワルファリン、経口避妊薬、ステロイド、抗精神病薬、免疫抑制薬、他の抗てんかん薬の濃度を低下させる。アルコール、オピオイド、ベンゾジアゼピン系薬、麻酔薬との併用では呼吸抑制が相加的に増強する。バルプロ酸はフェノバルビタール代謝を抑制し、血中濃度を上昇させることがある。