電位依存性Naチャネルの不活性化を延長して高頻度反復発火を抑制する。GABA分解酵素の阻害やGABA合成促進により脳内GABA濃度を増加させ、抑制性神経伝達を強める。T型Caチャネル抑制作用も持ち、欠神発作を含む全般発作へ効果を示す。複数の作用機序を持つため、強直間代発作、ミオクロニー発作、欠神発作、焦点発作を広く抑制する。肝で代謝され、血漿タンパク結合率が高く、濃度依存的に遊離型分率が増加する。

全般てんかんと焦点てんかんの各種発作に用いられる。若年ミオクロニーてんかんでは高い有効性を持つが、妊娠可能年齢の女性では催奇形性と児の神経発達への影響を考慮して他剤を優先する。双極性障害の躁状態および再発予防、片頭痛発作の予防にも使用される。血中濃度、肝機能、血算、血小板数、アンモニア値を症状に応じて確認する。

悪心、食欲亢進、体重増加、眠気、振戦、脱毛、月経異常がみられる。重篤な肝障害、劇症肝炎、膵炎、血小板減少、出血傾向、高アンモニア血症性脳症を起こす。尿素サイクル異常やカルニチン欠乏では高アンモニア血症の危険が高い。妊娠中の使用では神経管閉鎖障害、心奇形、口唇口蓋裂、児の認知発達障害や自閉スペクトラム症リスクが問題となる。

カルバペネム系抗菌薬はバルプロ酸濃度を著しく低下させる。ラモトリギンのグルクロン酸抱合を阻害して濃度を上昇させ、重症薬疹の危険を高める。ワルファリン、フェニトインなどタンパク結合率の高い薬剤と置換相互作用を起こす。酵素誘導型抗てんかん薬はバルプロ酸代謝を促進することがある。高アンモニア血症では投与中止、支持療法、必要に応じてL-カルニチン投与を検討する。